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Tema

Terapias génicas

Debe almacenar plataforma, diana y órgano por separado

Qué es

Terapias génicas de envejecimiento

Qué sabemos

Lo que aporta la evidencia disponible

Debe almacenar plataforma, diana y órgano por separado

En conjunto: preclínica/Fase I.

Terapias génicas · frontera de evidencia

La terapia génica puede tratar enfermedades concretas y explorar mecanismos de envejecimiento; una plataforma genética aprobada no valida una indicación de longevidad

La terapia génica permite modificar expresión o función de genes mediante vectores, edición u otras plataformas. Su éxito en enfermedades monogénicas demuestra que ciertas intervenciones genéticas pueden ser clínicas, pero el envejecimiento es multicausal y sistémico.

Las propuestas de longevidad siguen dependiendo en gran medida de modelos preclínicos. Para trasladarlas se necesitan diana y tejido definidos, control de dosis y persistencia, evaluación de inmunogenicidad, genotoxicidad y efectos fuera de objetivo, además de desenlaces humanos relevantes.

Qué no debe confundirse

terapia génica aprobada para una enfermedad ≠ terapia génica del envejecimiento validada

efecto en modelo animal ≠ seguridad sistémica humana

modificar una diana genética ≠ rejuvenecimiento multiorgánico

Fuentes para este punto

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las plataformas celulares y génicas pueden combinarse, pero tienen controles de producto y riesgos translacionales distintos

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